(Güncelleme – 2 Temmuz 2026 23.49)
Scribe Therapeutics Perşembe günü Nasdaq halka arzı için başvuruda bulundu.
Şirket kendisini şöyle tanımlıyor: “Hastalıkların önlenmesi ve kalıcı terapötik müdahale yoluyla sağlıklı yaşam süresini uzatmak için tasarlanmış in vivo CRISPR teknolojileri geliştiren klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketiyiz. Mevcut genetik ilaçlar büyük ölçüde nadir hastalıklarla sınırlıyken, biz teknolojilerimizi milyonlarca insanı etkileyen yaygın hastalıklarda kullanılmak üzere geliştiriyoruz. Karşılanmamış önemli ihtiyaçları ve yüksek klinik yükü olan yaygın hastalıkları hedefleyerek, geniş ölçekte uygulanabilir, dönüştürücü ve önleyici genetik ilaçların yeni bir çağını başlatmayı amaçlıyoruz. Odak noktamız kardiyovasküler ve metabolik hastalıklardır. İlk programlarımız aterosklerotik kardiyovasküler hastalığın veya ASCVD’nin temel etkenlerini ele alıyor. İyi tolere edilen, etkili, kalıcı ve yeterince ölçeklenebilir CRISPR tabanlı genetik ilaçlar tasarlıyoruz. Tedavi paradigmasını semptom odaklı müdahale ve kronik bakımdan popülasyon düzeyinde önlemeye kaydırmayı hedefliyoruz. Amacımız bilinen genetik varyantların kardiyoprotektif etkilerine erişimi geniş ölçüde demokratikleştirmektir. Lider ürün adayımız STX-1150, yüksek düzeyde tasarlanmış epigenetik susturma teknolojimiz ELXR’yi kullanıyor. Kalıcı genetik değişiklikler olmadan sürekli ve güçlü LDL-C azalmaları sağlamak üzere tasarlandı. STX-1150, milyarlarca dolarlık LDL-C düşürme alanında pratik terapötik uyumu ve gerçek dünya tıbbi sonuçlarını dönüştürme hedefimize doğru ilerlemenin bir göstergesidir. Avustralya Terapötik Ürünler İdaresinden veya TGA’dan düzenleyici onay aldık. Avustralya’da yüksek LDL-C ve artmış ASCVD riski olan 64 yetişkine kadar katılımcıyla STX-1150’nin insanlardaki ilk klinik çalışmasını başlattık. Bu çalışmadan güvenlik, tolere edilebilirlik ve LDL-C düşürücü aktivite dahil olmak üzere ilk verileri 2027’nin ilk yarısında açıklamayı öngörüyoruz.”
Leerink Partners, Goldman Sachs, Guggenheim Securities ve Wells Fargo Securities sigortacı olarak görev yapacak.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
